Artwork

Inhoud geleverd door RARECast. Alle podcastinhoud, inclusief afleveringen, afbeeldingen en podcastbeschrijvingen, wordt rechtstreeks geüpload en geleverd door RARECast of hun podcastplatformpartner. Als u denkt dat iemand uw auteursrechtelijk beschermde werk zonder uw toestemming gebruikt, kunt u het hier beschreven proces https://nl.player.fm/legal volgen.
Player FM - Podcast-app
Ga offline met de app Player FM !

After Driving an N-of-1 Therapy for Her Son, an Advocate Turns to Helping Others

30:48
 
Delen
 

Manage episode 438259094 series 60790
Inhoud geleverd door RARECast. Alle podcastinhoud, inclusief afleveringen, afbeeldingen en podcastbeschrijvingen, wordt rechtstreeks geüpload en geleverd door RARECast of hun podcastplatformpartner. Als u denkt dat iemand uw auteursrechtelijk beschermde werk zonder uw toestemming gebruikt, kunt u het hier beschreven proces https://nl.player.fm/legal volgen.

When Yiwei She’s son Leo was diagnosed with a severe neurodevelopmental condition, he was one of only two people known to have the ultra-rare disease. In a year, though, working with Creyon Bio, the family was able to move from the start of research for an ASO to treating Leo with the experimental therapy. We spoke to She, founder of the TNPO2 Foundation, about how her family was able to treat her son Leo with an experimental ASO with relative speed, the work the TNPO2 Foundation is doing to accelerate the diagnosis of other children with ultra-rare conditions, and its efforts to find accessible and affordable pathways to treatments for others.

  continue reading

515 afleveringen

Artwork
iconDelen
 
Manage episode 438259094 series 60790
Inhoud geleverd door RARECast. Alle podcastinhoud, inclusief afleveringen, afbeeldingen en podcastbeschrijvingen, wordt rechtstreeks geüpload en geleverd door RARECast of hun podcastplatformpartner. Als u denkt dat iemand uw auteursrechtelijk beschermde werk zonder uw toestemming gebruikt, kunt u het hier beschreven proces https://nl.player.fm/legal volgen.

When Yiwei She’s son Leo was diagnosed with a severe neurodevelopmental condition, he was one of only two people known to have the ultra-rare disease. In a year, though, working with Creyon Bio, the family was able to move from the start of research for an ASO to treating Leo with the experimental therapy. We spoke to She, founder of the TNPO2 Foundation, about how her family was able to treat her son Leo with an experimental ASO with relative speed, the work the TNPO2 Foundation is doing to accelerate the diagnosis of other children with ultra-rare conditions, and its efforts to find accessible and affordable pathways to treatments for others.

  continue reading

515 afleveringen

Alle afleveringen

×
 
Loading …

Welkom op Player FM!

Player FM scant het web op podcasts van hoge kwaliteit waarvan u nu kunt genieten. Het is de beste podcast-app en werkt op Android, iPhone en internet. Aanmelden om abonnementen op verschillende apparaten te synchroniseren.

 

Korte handleiding